这两天在济南做“因子活性”和“抑制物”检测，准备报名一项基因治疗的临床，不过被选中的几率应该和买彩票差不多，但还是想报名检验一下人品。
现在血友病除了每天注射凝血因子预防出血，唯一能近乎根治的就是基因治疗。
这是一种将某样病毒注射到肝脏器官，然后利用病毒激发肝部去制造血友病患者本身缺乏的凝血因子，以此达到恢复正常凝血功能的效果，据我了解大概就是这样。
这种治疗目前也有些缺陷，比如会增加肝部负担，从而增加患肝病的风险，此外也无法保证永远有效，也许年就失效了也说不定。
当然了，我估计还有一些其它的隐患，药企不可能全摆在抬上，但不管怎样都比每天打凝血因子好得多。
如果没被选中，那就继续期待国产的长效凝血因子快些进入医保。
这东西其实比基因治疗更靠谱，现在的因子半衰期只有时，也就是每时效果减弱一半，一天之后就基本无效了。
如果半衰期24小时，甚至4时以上的长效因子能尽快上市纳入医保，那就可以做到一周注射一次因子的频率，这就已经很方便了。
我其实更期待这种长效因子上市，不过这种药目前在国外也很少，重点是非常的贵，所以很难进入中国，更不可能进入医保。
而国内的长效因子，目前都处于临床阶段，估计年底和明年能有一两款获批上市，但要进入医保，最少也得再等三四年。
其实，现在还有一种叫舒友立乐的神药，它不需要静脉注射，而是皮下注射，并且一次注射就可以保证半个月不出血。
但问题就是太贵了，就算自己花钱做基因治疗，现阶段一两百万估计就能做了。
可用这个药，一年就得花一百多万。
所以，我对罗氏的这个神药不抱任何幻想，估计在专利到期前，中国药厂也很难推出同类的产品。
这倒不是说国内药厂技术不够，而是没有药厂会专门为极少数的血友病群体，花巨资研发一款注定市场有限的药物。
罗氏毕竟有全球市场分担研发投资，但中国药厂就算有同类药物上市，最多也只能在本国卖，研发成本肯定收不回来。
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